La nuova frontiera della medicina personalizzata (un modello medico che propone la personalizzazione della salute, con decisioni mediche, pratiche, e prodotti su misura per il paziente) è rappresentata dai Medicinali per Terapie Avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP), che offrono opportunità di trattamento innovative e sono classificati in quattro gruppi:
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medicinali di terapia genica: capaci di trasferire una copia funzionante di un gene difettoso.
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Medicinali di terapia cellulare somatica: basati sull’utilizzo di cellule o tessuti che sono stati manipolati al punto da trattare, prevenire o diagnosticare le malattie.
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Medicinali di ingegneria tissutale: contengono cellule o tessuti con lo scopo di riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani.
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Medicinali per terapie avanzate combinate: combinazione di dispositivi medici a base di cellule o tessuti.
Le terapie avanzate stanno diventando una realtà di cura per i pazienti affetti da patologie gravi che finora non hanno trovato una risposta terapeutica concreta, e sono l’emblema della medicina personalizzata, poiché si tratta di trattamenti che partono dalle cellule stesse del paziente e che agiscono sulla causa genetica all’origine delle patologie, hanno inoltre in alcuni casi anche con una singola somministrazione la capacità di offrire benefici al paziente per sempre.
I costi di questa tecnologia sono alti, per cui l’accesso da parte dei pazienti spesso è ostacolato dai limiti di budget della sanità pubblica. La proposta a livello italiano, almeno per il momento, è di trasformare le voci di spesa relative alle terapie avanzate da spese correnti a spese d’investimento (o spese in conto capitale), avendo queste terapie la capacità di garantire risultati negli anni anche con una sola somministrazione, sono infatti spesso one-shot.
Cittadinanzattiva è impegnata in un progetto di promozione a livello europeo dell’importanza dell’accesso alle terapie avanzate da parte del più alto numero possibile di pazienti alla luce soprattutto del fatto che entro il 2030 ci potrebbero essere ben 60 terapie avanzate che potrebbero cambiare la vita di 350 mila pazienti, ma per farlo bisogna cambiare il sistema di contabilizzazione.
Per accrescere la consapevolezza rispetto a questo bisogno, che è allo stesso tempo una grande opportunità CA organizzerà i seguenti eventi:
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un workshop in Italia ed in Europa sulle terapie avanzate con annessa una pre & post instant survey.
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Un evento organizzato nella cornice del Parlamento europeo, in presenza o online a seconda dell’andamento della situazione pandemica;
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Una call to action rivolta ai decisori europei con l’obiettivo di stimolare i decisori a riqualificare le spese per le terapie avanzate, considerandole investimento.
L’obiettivo generale è quello di promuovere l’importanza delle terapie avanzate articolato negli obiettivi specifici di seguito elencati:
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porre all’attenzione delle associazioni dei pazienti e civiche la issue dell’accesso e creare consenso riguardo la «soluzione italiana» ossia il fatto di contabilizzare la spesa come investimento pluriennale e non come spesa corrente (al pari di un farmaco che esaurisce i suoi risultati nel brevissimo periodo).
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Stimolare una diffusa consapevolezza relativa ai diritti ai trattamenti personalizzati, all’ innovazione ed all’accesso, sulla base della Carta Europea.
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Favorire l’empowerment sulla questione delle terapie avanzate.
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Rafforzare, sul tema, la coalizione tra associazioni di pazienti e di cittadini in Italia ed in Europa, in grado di cogliere l’importanza strategica dell’innovazione scientifica e in grado di «spingere» verso i decisori per garantire l’accesso più ampio ed equo possibile.
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Questo progetto è stato realizzato con il contributo non condizionato di #VITA di cui fanno parte:
Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Pfizer, PTC Therapeutics, Roche, Vertex.
Per saperne di più consulta la pagina linkedin o scrivi a Maddalena D’Urso
